根据今日发表于《美国血液学会杂志》上的文章表示,一种实验室靶向疗法对复发性或难治的血液癌症—急性髓系白血病(AML)提供了全新的治疗方法。多达15%的AML患者IDH2基因突变,从而防止白细胞从中性粒细胞中成熟,相反,这些白细胞成为白血病细胞。AML的标准疗法是靶向所有白细胞,而此次实验疗法enasidenib却抑制突变IDH2基因,不会扼杀白血细胞,而是让不成熟的白细胞自然成熟,,这种疗法的目的是把它们变成正常健康的细胞,而不是把它们大规模进行屠杀。

参加此次试验的参与者共计239人,其中74%的参与者已经是复发性白血病,根本就找不到有效的治疗方法,在参与实验的过程中,其中71人对enasidenib有反应,34人达到完全缓解。根据实验数据的统计,取得部分反应的患者病情平均缓解14.4个月,而取得完全缓解的患者病情得以控制达到19.7个月。

在未来的研究中,科学家还将进一步收集这些参与者的数据信息,不过可以明确的是,比起之前的标准治疗,病人的整体生存时长从之前的3.3个月延长到到9.3个月。

研究人员表示:“九个月的缓解对晚期复发性患者来说是至关重要的,但是,不可忽视的是,enasidenib也存在着一些副作用,比如胆红素增加,会造成恶心的症状,白细胞的增多等等,因此,接下来,我们将进一步评估在结合标准治疗的前提下,enasidenib作为一线治疗的有效性和安全性。


文章来源于生物谷


2017年06月08日

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